重磅发布！国内首个细胞外囊泡（外泌体）1类创新药获批IND
发布时间： 2026-07-30
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图片来源：国家药品监督管理局药品审评中心
2026年7月6日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网发布重磅消息——上海思德克索生物自主研发的1类生物新药STX11101注射液，正式获得临床试验默示许可，适应症为急性肝衰竭。这是国内首个获批临床试验的细胞外囊泡（外泌体）创新药。
国内首创工程化脂肪外泌体护肝新药
STX11101注射液是人源脂肪间充质干细胞来源的外泌体，也是国内首个工程化脂肪间充质干细胞外泌体 1 类创新药。监管细则出台以及首例外泌体新药临床获批形成双向里程碑，标志我国 EV 产业打通 “科研 — 产业化 — 临床转化” 完整合规链路，跻身全球第一梯队
破局肝衰竭治疗难题
图片来源于AI
急性肝衰竭是临床上极为凶险的重症，该病发病急促、病情进展迅猛，数据显示患者 28 天死亡率高达 50%-80%。目前临床主要依靠肝移植开展救治，但肝脏供体资源长期紧缺，大量患者因此错失最佳治疗时机，临床上始终缺乏安全有效的针对性药物，临床治疗需求极为迫切。STX11101 注射液的问世，为破解这一治疗困境带来全新方向。该药物取材于人源脂肪间充质干细胞外泌体，兼具抗炎、抗氧化应激两大核心功效。
在前期动物实验中，药物显著提升患病个体存活率，有效修复受损肝组织、优化肝脏生存微环境，相较普通天然外泌体，STX11101 可将肝衰竭模型 24h 生存率由 25% 提升至 75%。据临床前研究数据，这款新药依托三重作用机制精准施治：直接保护受损肝细胞、遏制细胞凋亡；调节肝脏免疫状态，减轻局部炎症反应；激活肝干细胞增殖分化，加速肝脏组织修复再生。同时研发团队攻克生产难关，将外泌体纯度提升至 97% 以上，实现了产品规模化、标准化制备。
政策全面落地，外泌体产业迎来发展红利
近年来，国家密集出台多项政策法规，为产业发展筑牢制度根基：2025 年 6 月，外泌体被纳入先进治疗药品监管框架，明确药品属性；同年 9 月，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》发布，并于 2026 年 5 月正式实施；2026 年 4 月，国家卫健委发布国内首部细胞外囊泡专项临床研究备案指引，CDE 也同步出台药学研发相关答疑文件。一系列政策组合拳，勾勒出清晰的行业发展路径，既为 STX11101 顺利获批保驾护航，也为后续各类外泌体新药申报扫清障碍，整个行业迎来高质量发展窗口期。
产业发展新起点
外泌体药物兼具天然生物功能与工程化递送潜力，被视为继细胞治疗、基因治疗之后先进治疗药品（ATMP）领域的又一重要方向。外泌体覆盖急性肝衰竭、脑卒中、肺损伤、难治性创面、卵巢早衰、AD/PD、自身免疫性疾病等多个重大疾病领域。随着STX11101注射液IND获批并进入临床试验，将进一步加速创新疗法向临床应用的转化。
对于中国外泌体药物产业而言，这只是一个开始，一个充满希望的开始。
